Diverse DNA-mediciner

En rad olika sjukdomar kanske i framtiden kan behandlas med DNA-mediciner. Det vill säga, genom att man för in en ny gen i några av kroppens celler.

Parkinson

Vid Parkinsons sjukdom slutar en grupp nervceller i hjärnan att tillverka signalämnet dopamin. Man har därför provat att behandla några patienter genom att föra in nya gener, som stimulerar celler att bilda dopamin. Det gjordes genom att genen sattes in i ett virus, som berövats de gener viruset behöver för att orsaka sjukdom. Viruset levererade sin nya gen till nervceller som började tillverka dopamin, varpå patienterna blev något bättre.

supermed

Cirkulationsproblem i benen

Om man får för mycket förträngningar i blodådrorna mot benen kommer inte tillräckligt med blod fram, vävnaden dör och man blir till slut tvungen att amputera benen. Man har nu provat att behandla tiotals patienter med svåra sådana problem genom att rakt in i benmusklerna spruta in nakna DNA-molekyler, med gener för ett protein, som signalerar till blodådror att de ska växa ditåt. Dessa DNA-molekyler togs uppenbarligen upp av celler i muskeln, som bildade signalämnet och fick nya blodådror att växa dit. Av de som vid sidan om en konventionell behandling fick sådana sprutor med DNA var det bara hälften så många som i slutänden tvingades amputera benet som hos dem som bara fick den konventionella behandlingen.

Hjärtinfarkt

Försök på små grupper patienter som haft en lätt hjärtinfarkt har visat att en del av dem kunnat hjälpas genom att man sprutat in nya celler (av en sort som finns i benmärgen och i vanliga fall bildar brosk) vid det skadade hjärtat. Dessa celler hjälper på något sätt skador på hjärtat att läka. Experiment på möss och råttor har sedan visat att cellerna ger ännu större hjälp om de förses med nya gener. Antingen en gen för ett protein, som får cellen att utvecklas i riktning mot en hjärtmuskelcell. Eller en gen för ett protein, som hjälper cellen att vandra i riktning mot hjärtmuskulatur.

Ungdomsdiabetes

Ungdomsdiabetes beror på att kroppens immunförsvar förstör de celler i bukspottkörteln, som bildar hormonet insulin. En rad djurförsök har gjorts för att hitta DNA-behandlingar, som kan ge diabetiker insulinproduktionen tillbaka. Ett försök som gett gott resultat gick ut på att i granncellerna föra in en gen för ett protein, som förmår andra celler i bukspottkörteln att utvecklas till nya insulinproducerande celler. Detta lyckades få musens diabetes att radikalt gå tillbaka.

Undvika AIDS med genterapi?

Till och med AIDS hoppas somliga forskare kunna behandla med genterapi. De utnyttjar då det faktum att de allra flesta HIV-virus då de ska klättra in i en cell griper tag i ett protein på cellytan, som heter CCR5.

Forskare har därför tagit ut den typ av celler i benmärgen, som bildar nya vita blodkroppar (så kallade blodbildande stamceller). Sedan har de i cellerna fört in en liten specialdesignad minigen (kallad siRNA-gen, som består av en liten bit av proteinets egen gen, fast spegelvänd). Från denna gen bildades en liten RNA-molekyl, som stängde av tillverkningen av CCR5.

Om man gör detta med celler från en HIV-smittad, och sedan för tillbaka cellerna hoppas forskarna att den smittades alla vita blodkroppar ska sakna CCR5. Så att viruset inte ska kunna ta sig in i dem. Och den smittade ska slippa utveckla AIDS.

PDFSkriv utSkicka sidan