Risker med genterapi

Forskare försöker idag behandla en rad olika sjukdomar genom att föra in nya gener i några av patienternas kroppsceller. I Kina används redan en sådan behandling rutinmässigt mot cancer i nässvalget.

Ofta låter man de nya generna bäras in i kroppsceller av ett försvagat virus. Man utnyttjar då virusens förmåga att ta sig in i speciella kroppsceller och lämna av sina arvsanlag där. Innan dess tar man bort de gener som gör att viruset kan överleva och orsaka sjukdom.

Det har visat sig vara svårt att få dessa virus att bli både effektiva och säkra på samma gång. Även om de allra flesta tester inte visat på några faror för patienten har flera uppmärksammade missöden har inträffat:

• År 1999 dog en 18-årig pojke i USA då man sprutat in en stor dos virus med nya gener som skulle hjälpa hans lever att bryta ner ammoniak. Kroppens försvarssystem reagerade så kraftigt mot den höga dosen virus att pojken dog efter fyra dagar. USA avbröt för en tid alla försök med genterapi och det visade sig att de läkare som utförde försöken hade ekonomiska intressen i att de gener som testades snabbt utvecklades till läkemedel

• Runt år 2000 började man i Europa behandla barn med ett sällsynt dödligt fel i immunförsvaret genom att föra in den gen som saknades i de stamceller från benmärgen som bildar vita blodkroppar. När sammanlagt 17 barn hade botats på detta sätt drabbades två av dem av blodcancer. Av allt att döma berodde cancern på det virus som bar in genen i cellerna. I några fall hade viruset stoppat in sina arvsanlag alldeles intill genen för ett protein som gör att cellerna delar sig, vilket slagit på produktionen av detta protein. Forskarna började omedelbart undersöka andra sätt att föra in den saknade genen i stamcellerna, men man fortsatte behandla fler barn på detta sätt eftersom behandlingen trots allt gav bättre chanser för barnen än att inte behandlas.

• Under 2007 dog en patient som deltog i ett test av genterapi mot reumatism. Den gen man förde in i patienterna dämpar sjukdomen genom att trycka ner immunförsvaret. Det visade sig dock att denna patient samtidigt tog andra läkemedel som på andra sätt bromsar immunförsvaret. När patienten samtidigt fick bägge dessa behandlingar spred sig snabbt en svamp i hennes kropp, som immunförsvaret normalt inte har några problem att klara av. Detta ledde till att en rad inre organ slutade fungera.

• Under 2008 avbröts flera stora tester av DNA-vacciner mot AIDS. Man försökte vaccinera människor genom att låta ett spökvirus föra in ett par av HIVs gener till några av deras celler. Det visade sig dock att behandlingen ökade risken att smittas av HIV för alla de försökspersoner som någon gång tidigare varit smittade av ett virus av samma slag som man utgick från, då man konstruerade spökviruset.

Fastän principen att låta virus bära in nya gener i kroppens celler låter både enkel och smart för den alltså med sig en rad risker som varit svåra att förutse och gardera sig mot.

Senast uppdaterad: Onsdag 14 september 2011 09:35